“许可证”之外的战争：尚普咨询集团市场进入咨询为2025年创新药企规划院外战场

对于创新药企，尤其是生物科技公司，一款新药在获得国家药品监督管理局的上市批准后，真正的市场进入战役才刚刚开始。在中国特有的“医药、医保、医疗”三医联动改革深水区，仅仅拥有“药品注册证”远远不够。如何快速进入医院采购目录、如何让医生处方、如何让患者用得起且用得上，构成了更为复杂的“院外战场”。2025年，一家国内自主研发的、针对罕见病靶点的突破性口服小分子药物获批上市，其药企就面临着从“获批”到“放量”的巨大鸿沟。尚普咨询集团的市场进入咨询团队，为其制定了一套 “多维市场准入与患者全旅程赋能” 的系统作战地图。

该药物疗效显著，填补了临床空白。然而，其面临的挑战是教科书级的：适应症患者人数极少且分散（全国预估仅数千人），单药年治疗费用高昂（超过50万元）；绝大多数临床医生对该疾病和靶点认知不足；药物未纳入国家医保目录，患者自费压力巨大；且罕见病诊疗通常集中在极少数顶尖医院，渠道渗透难度大。

客户传统的市场部计划围绕学术推广和寻找经销商展开，但尚普咨询团队指出，对于超高值罕见病药物，沿用常见慢病药的“广覆盖、深耕耘”策略是低效且昂贵的。我们必须设计一个 “精准狙击、价值显性、生态共担” 的集约化准入模式。

我们为此规划了“三角支撑”战略，聚焦于“医、患、付”三大核心环节的同步突破：

第一支撑：构建“诊疗一体化支持平台”，降低医生处方门槛

医生的犹豫源于“不会诊、不敢治”。我们帮助客户将市场部转型为 “疾病领域赋能者”。

开发并免费推广“罕见病辅助诊断AI工具”：与领先的AI公司合作，开发一款基于临床常见指标和基因数据的辅助筛查与分型工具，部署在云端，供全国医生免费使用。帮助基层医生识别疑似患者，并引导至区域诊疗中心。

建立“国家级诊疗中心联盟”：主动牵头，与全国约15-20家具备诊疗能力的顶级医院科室，成立“XX疾病诊疗与研究联盟”。公司提供资金支持联盟开展医生教育培训、疑难病例讨论和多中心真实世界研究。将核心医生发展为“学术伙伴”，而不仅仅是推广对象。

提供“患者管理工具包”：为医生提供一套患者随访管理、不良反应监测的数字工具，减轻其管理负担，并积累治疗数据。

第二支撑：打造“患者全旅程支持体系”，消除用药障碍

患者面临“找不到、用不起、坚持难”。我们设计了一个名为“生命守望”的患者支持项目。

“灯塔患者”发现与援助：通过诊疗联盟和AI工具，主动寻找并援助首批约50-100名确诊且符合用药条件的患者。提供全额或高比例的药物援助，并与他们签订协议，在保护隐私前提下，详细记录其治疗历程和生活质量变化，生成宝贵的“患者见证”资料。

创新支付方案“三联动”：

慈善援助：与知名慈善基金会合作，设立专项援助基金。

地方惠民保：全力推动药物纳入重点城市“惠民保”的特药目录，利用普惠型保险覆盖大部分患者群体。

创新金融分期：与金融机构合作，为患者提供免息或低息的治疗费用分期贷款，缓解即时支付压力。

建立“病友社群与赋能中心”：运营官方病友社群，提供疾病知识、心理支持和用药指导。组织线上线下的病友交流活动，增强患者归属感和治疗信心。

第三支撑：设计“基于价值的医保谈判策略”，争取国家保障

虽然短期内进入国家医保目录难度大，但必须启动周密准备。

系统收集“真实世界证据”：通过诊疗联盟和患者支持项目，系统性地收集药物在真实临床环境中的有效性、安全性、生活质量改善数据，以及相比传统支持治疗可能节省的住院、并发症处理等医疗资源消耗数据。

开展“药物经济学研究”：聘请国际顶尖的药物经济学团队，基于中国数据，进行严格的成本-效用分析，论证其虽然单价高，但从全社会角度具有经济性。

准备“风险分担”协议方案：探索与医保部门谈判“基于疗效的风险分担协议”。例如，如果患者在一定时间内治疗无效或发生严重进展，企业承诺返还部分或全部药费。这极大降低了医保基金的支付风险。

贯穿始终的“社会影响力叙事”

我们将该药物的上市，塑造为一个“中国创新解决全球罕见病难题”的社会事件。通过权威媒体，讲述研发故事、医生探索故事和“灯塔患者”的重生故事，营造积极的社会舆论，为各项准入工作创造有利的宏观环境。

至2025年底，这一战略已初见成效。诊疗联盟吸引了全国超过80%的该疾病领域顶尖专家参与；通过“生命守望”项目，已有近百名患者开始规范治疗，并产生了首批鼓舞人心的疗效数据；药物成功纳入了三个一线城市的“惠民保”特药目录。虽然国家医保谈判仍在推进，但企业已经通过多元化的支付组合，实现了上市首年的预期销售目标，更重要的是，建立了一个稳固的医患生态和宝贵的真实世界数据资产，为长远发展奠定了坚实基础。

这个案例深刻揭示：对于创新药，尤其是高值罕见病药，市场准入是一场需要 “医学、经济学、社会学和传播学” 多学科协同的立体战争。尚普咨询集团的市场进入咨询，帮助企业超越传统的销售思维，以“疾病管理伙伴”的视角，构建一个整合诊疗能力提升、患者支持赋能和创新支付设计的整体解决方案，从而在复杂的医疗体系中，为创新价值开辟出可持续的兑现路径。在这片战场上，最大的成功不是卖出多少盒药，而是建立起一个让患者不被放弃的生态系统。